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售价212万美元,FDA批准“史上最贵药物”

5 月 24 日,FDA 宣布批准了第一款用于治疗小儿脊髓性肌萎缩症(SMA)的基因疗法 Zolgensma。Zolgensma 由 AveXis 公司研发,2018 年 4 月,诺华收购了 AveXis,并获得了该基因疗法。SMA 是一种罕见的遗传性疾病,患儿用于编码运动神经元生存蛋白(SMN)的

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